Linkovi

Prva CRISPR genska terapija uskoro dostupna?


CRISPR ima moć revolucije uređivanje gena sa spektakularnim dostignućima, uključujući potencijal da zaustavi malariju.
CRISPR ima moć revolucije uređivanje gena sa spektakularnim dostignućima, uključujući potencijal da zaustavi malariju.

Farmaceutske kompanije koje razvijaju gensku terapiju srpaste anemije i beta-talasemije predale su zahtjev za odobrenje američkoj Agenciji za hranu i lijekove (FDA). Ono što je neobično za ovu terapiju jeste da je temeljena na CRISPR tehnologiji uređivanja gena.

Exagamglogene autotemcel (exa-cel) razvile su farmaceutske kompanije Vertex i CRISPR Therapeutics. Kompanije su podnijele zahtjeve za odobrenje i u Evropi i Ujedinjenom Kraljevstvu, javio je Nature.

Terapija, ako se odobri, mogla bi postati prvi lijek koji se stavlja na tržište temeljen na CRISPR-u. Za ovu tehnologiju američka biohemičarka Jennifer Doudna i francuska mikrobiologinja Emmanuelle Charpentier su podijelile Nobelovu nagradu za hemiju 2020. Doudna je osnovala kompanije Editas i Intellia koje se bave uređivanjem gena, a Charpentier je osnovala CRISPR Therapeutics.

Klinička ispitivanja dala dobre rezultate

Prošlog septembra FDA je dopustila Vertexu i CRISPR Therapeuticsu da počnu s zahtjevom za odobrenje nakon što je kliničko testiranje pokazalo da liječenje može ublažiti najozbiljnije simptome i anemije srpastih ćelija i beta talasemije.

Ovo se dogodilo nakon kliničkog ispitivanja u kojem su podaci od 75 pacijenata s beta talasemijom ili teškom anemijom srpastih ćelija s praćenjem pokazali kako da exa-cel ima potencijal biti jednokratni funkcionalni lijek. Exa-cel nudi potencijal dugotrajne, ako ne i doživotne koristi. Ovi rezultati su prezentovani na Kongresu Evropske hematološke asocijacije 2022.

Šta su srpasta anemija i beta talasemija?

Kako piše na stranicama CDC-a, anemija srpastih ćelija uzrokuje bolne i po život opasne blokade krvnih sudova. One su izazvane pogrešno oblikovanim crvenim krvnim stanicama, dok beta talasemija sprječava stvaranje funkcionalnog hemoglobina, proteina koji prenosi kisik i ugljični dioksid.

Obje bolesti su nasljedne i uzrokovane mutacijama u genima za hemoglobin.

Kako lijek djeluje?

Terapija exa-cel djeluje tako što genetički mijenja matične ćelije pacijenata od kojih nastaju krvne ćelije kako bi se proizvele visoke razine fetalnog hemoglobina u crvenim krvnim ćelijama.

Fetalni hemoglobin ima visok afinitet prema kisiku i poništava djelovanje genetičke mutacije koje uzrokuju ove bolesti krvi.

  • 16x9 Image

    Jelena Kalinić

    Biolog, dopisnik Glasa Amerike za nauku, i dobitnica EurekaAlert (AAAS) Felowship 2020. za naučne novinare. Vodi blog Quantum of Science od 2015.

XS
SM
MD
LG