Linkovi

Nova nada za oboljele od srpaste anemije


U Svjetskoj zdravstvenoj organizaciji kažu da se svake godine rodi oko 300 hiljada beba sa anemijom srpastih stanica. Istraživači rade na jednoj tehnici genetskog modificiranja koja bi mogla dovesti do izliječenja ove nasljedne genetske bolesti.

Anemija srpastih stanica je genetska bolest pri kojoj dolazi do deformacije krvnih stanica koje nose kisik.

"Poznata nam je mutacija koja prouzrokuje bolest i ako uspijemo sa ispravljanjem te mutacije, izliječićemo i samu bolest", kaže Mark Dewitt sa Univerziteta Kalifornije Berkeley.

Zdrave krvne stanice su okrugle, a srpaste su nalik na mladi mjesec i mogu se zaglaviti u krvotoku što onda prouzrokuje bol i ponekad dovodi i do oštećenja organa.

Tehnikom za korekciju gena zvanom CRISPR Cas9 naučnici Univerziteta Kalifornija Berkeley su uzeli matičnu stanicu od oboljelih ljudi, izvadili iz nje mutaciju i zamijenili ju sa zdravom linijom DNK.

"Nakalemili smo stanice u miševima tijekom 4 mjeseca, nakon toga smo ih izvadili i provjerili stupanj postignute korekcije, a to su bile takve korekcije koje bi mogle postići kliničke koristi za pacijente koji pate od anemije srpastih stanica", obrazlaže suštinu te nove tehnike gospodin Dewitt.

To je dobra osnova za nastavak rada, ali istraživači se moraju uvjeriti da takvo genetsko modificiranje neće stvoriti više štete nego koristi. Moraju dokazati da je procedura bezbjedna za ljude. Ali ako budu uspjeli u tome, ova metoda će vjerovatno pomoći i u liječenju čitavog niza drugih genetskih poremećaja.

XS
SM
MD
LG